Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), la farmacovigilancia se define como la ciencia y las actividades relativas a la detección, evaluación, comprensión y prevención de los efectos adversos de los medicamentos o cualquier otro problema de salud relacionado con ellos. En el caso de la farmacovigilancia para enfermedades raras, nos referimos al monitoreo de medicamentos huérfanos, destinados a tratar condiciones poco comunes.